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我国首个血友病 B 基因治疗药物纳入"重庆渝快保" 特药保障范围

2025-09-28 21:30:13

上海2025年9月28日 /美通社/ -- 2025年9月25日，我国首个获批的^[1]血友病B基因治疗药物信玖凝^®（波哌达可基注射液）被正式纳入2026年度"重庆渝快保"特药保障范围^[2]。这一举措不仅是重庆鼓励落实创新药患者可及的重要实践，更标志着罕见病基因治疗药物通过"研发+商业化+保障"协同模式，形成与基本医疗保险相衔接和补充的多层次医疗保障体系，将大幅降低患者自费负担，为重庆血友病 B 患者带来治疗新希望。作为重庆市医疗保障局与国家金融监督管理总局重庆监管局联合指导的普惠型商业补充保险，"重庆渝快保"以"不限年龄、不限健康状况"的包容属性^[3]，构建起创新药支付响应的"重庆速度"，让基因治疗这一划时代临床价值的创新成果，更快惠及重庆患者。

波哌达可基注射液由信念医药研发生产，武田中国负责其在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。该创新药于2025年4月正式获得我国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市^[4]，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。作为我国首个获批的血友病B基因治疗药物，波哌达可基注射液为血友病B患者提供了一种全新的治疗方案。

波哌达可基注射液在中国开展的III期临床研究是一项多中心、单臂临床研究，旨在评估中重度血友病B成年患者单次静脉输注波哌达可基注射液后的有效性和安全性结果。研究纳入的26例受试者52周随访结果显示，受试者年化出血率（ABR）均值降至0.6，平均FⅨ活性达到55.08 IU/dL（基于SynthaSIL aPTT试剂的一期法）^[5]。此外，波哌达可基注射液早期开展的另外一项研究者发起的单中心、单臂研究（IIT），共纳入10例中到重度成人血友病B患者，目前已随访4年以上。随访结果显示，90%的受试者FIX持续稳定较高表达、未发生出血事件且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗^[6]。研究期间，未观察到严重不良事件，亦无血栓栓塞、FⅨ抑制物、恶性肿瘤等事件^[5,6]。

波哌达可基注射液先后被纳入中国国家药品监督管理局（NMPA）突破性治疗药物（BTD）品种和新药上市申请优先审评品种^[7]，已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）^[8]，以及欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物认证（ATMP）^[9]。其临床研究结果相继登上国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》^[10]和《新英格兰医学杂志》^[11]，并在2024美国血液学会（ASH）年会^[5]和2024、2025国际血栓与止血学会（ISTH）年会^[6]等多个国际学术大会期间展示。

此前，武田中国联合信念医药充分发挥双方资源优势，协同公益基金会及商业保险公司构建多重保障网络。今年7月，北京病痛挑战公益基金会发起波哌达可基注射液慈善赠药项目^[12]；同月，波哌达可基注射液入选《2025年度上海市生物医药"新优药械"产品目录》^[13]；此次波哌达可基注射液纳入"重庆渝快保"^[2]，是武田中国与信念医药携手加速推动患者可及性的又一里程碑。

[1] 截止于2025年9月28日https://www.nmpa.gov.cn/yaopin/index.html

[2] 2026年"重庆渝快保"特定自费药品增补遴选结果公示 .重庆渝快保（微信）.2025年9月25日https://mp.weixin.qq.com/s/b4NA7LRkT8p0-C2NZlIMzA

[3] 我们上央视啦，快来围观.重庆渝快保.（微信）2024年11月21日 https://mp.weixin.qq.com/s/bsRolT5pdUqXRgyHHhAl7w

[4] 国家药监局批准波哌达可基注射液上市 https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20250410095314169.html

[5] Feng X，et al. 2024 ASH. Poster 3582

[6] Mankai Ju，et al. 2025 ISTH. OC 69.2

[7] 信念医药基因治疗药物BBM-H901注射液的新药上市申请被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序.信念医药科技（微信）.2024年8月2日 https://mp.weixin.qq.com/s/rSPAiJBWMlFpserkOau3VA

[8] 双喜临门！信念医药针对血友病B和血友病A的基因治疗药物获得美国FDA儿科罕见病资格认定！.信念医药科技（微信）.2024年11月6日https://mp.weixin.qq.com/s/Af8GmLRWCLbOoAaL9351UQ

[9] 喜讯连连！信念医药针对血友病B的基因疗法获得欧洲药品管理局先进治疗药物认证！.信念医药科技（微信）.2024年10月25日 https://mp.weixin.qq.com/s/5qFaHg4fnUOeg43Ukp6unw

[10] Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513

[11] Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624

[12] 项目公告 | "友"爱相助—血友病慈善援助项目启动.病痛挑战基金会ICF专注罕见病（微信）.2025年7月8日https://mp.weixin.qq.com/s/-d6iqk1wdfMBIONIHJ-Uhw