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百济神州双特异性HER2抑制剂百赫安®获得国家药品监督管理局上市许可批准

2025-06-02 15:33:20

中国首个且唯一 ^[1] 获批用于治疗 HER2 高表达胆道癌的双特异性抗体

此次获批是基于 HERIZON-BTC-01 研究的积极结果，百赫安 ^® 治疗 HER2 高表达的 BTC 经治患者显示出具有临床意义的有效性和良好的安全性

泽尼达妥通过反式结合两个不同的 HER2 表位，形成更大受体簇，阻断 HER2 信号通路传导，诱导 CDC 、 ADCC 、 ADCP ，增强肿瘤杀伤

北京 2025年5月30日 /美通社/ -- 百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布双特异性HER2抑制剂百赫安^®（注射用泽尼达妥单抗）获得国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准，用于治疗既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC3+）^[2]的不可切除局部晚期或转移性胆道癌（BTC）患者。此前该适应症已被纳入药品审评中心（CDE）突破性治疗和新药上市申请（BLA）优先审评品种名单。

百济神州总裁兼首席运营官吴晓滨博士表示："很高兴迎来此次泽尼达妥单抗获批上市，相信这款高品质创新药物能够为改善中国BTC患者的生存获益提供新的助力，也将为公司的实体瘤产品组合注入新的活力。‘百创新药，济世惠民'是百济神州始终不变的初心，我们会继续关注全球和中国癌症患者的未尽之需，并且致力于让中国患者及早用上更多全球创新疗法，共赴健康未来。"

此次附条件批准是基于关键性临床研究HERIZON-BTC-01（NCT04466891）的研究结果。该研究是一项全球多中心、开放性、单臂、2b期研究，旨在评价泽尼达妥单抗用于治疗既往经治的、不可切除的HER2扩增性晚期或转移性BTC患者的有效性和安全性。该研究在北美、南美、亚洲和欧洲地区的研究中心入组了87例BTC患者，其中包括62例HER2高表达患者，主要终点为客观缓解率（ORR），次要终点包括缓解持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

研究结果表明，泽尼达妥单抗单药在用于治疗既往经治的HER2高表达BTC患者中展现出具有临床意义的疗效。经独立中心审查委员会（IRC）确认的ORR为51.6%（95% CI：38.6%, 64.5%），中位缓解持续时间（mDoR）为14.9个月（95% CI: 7.4, NE），中位无疾病进展生存期（mPFS）7.2个月（95% CI: 5.4, 9.4）；中位总生存期（mOS）为18.1个月（95% CI: 12.2, 23.2），研究中位随访时间为22.6个月。^[3]

在HERIZON-BTC-01研究中，泽尼达妥单抗还显示出良好的安全性。最常见的不良反应（发生率≥5%）为腹泻、输液相关反应、射血分数降低、疲劳、恶心、呕吐、周围神经病变和皮疹；3级不良反应（发生率≥1%）为腹泻、贫血和射血分数降低；未发生4级及以上的不良反应。

HERIZON-BTC-01 的主要研究者之一，复旦大学附属中山医院樊嘉院士表示："BTC约占所有消化系统肿瘤的3%。^{[4]^,[5]^,[6]} 尽管较为少见，BTC却素来有‘小癌王'之称。因其具有强侵袭性，导致发现时多为晚期，且预后极差，五年生存率低于5%，^[7] 亟需更有效的治疗手段。^[8] HER2靶点的发现为BTC提供了更精准的治疗方案，也有助于降低不良反应，期待泽尼达妥单抗能进一步提升患者的生存获益。"

泽尼达妥单抗是一种靶向HER2的人源化双特异性抗体，可与HER2上的两个非重叠的胞外位点近膜胞外结构域4（ECD4）和二聚化结构域2（ECD2）发生特异性反式结合，形成更大受体簇，同时促进内化，进而导致肿瘤细胞表面上的HER2受体减少，起到杀伤肿瘤的作用。

2018年，百济神州与Zymeworks展开战略合作，在亚洲（不包括日本）、澳大利亚和新西兰共同开发和商业化泽尼达妥单抗。Jazz Pharmaceuticals负责该药物在美国、欧洲、日本和所有其他地区的开发和商业化。目前，多项泽尼达妥单抗临床研究正在开展，致力于为靶向HER2的实体肿瘤疾病提供更多治疗选择。

关于胆道癌

胆道癌（Biliary tract cancers, BTC），包括胆囊癌以及肝内和肝外胆管癌，约占所有消化系统肿瘤的3%，^[4]^,[^5]^,[^6]通常与不良预后有关。^[9],[10]约11%-25.2%的BTC患者为HER2阳性。^{[11],[12],[13]}人表皮生长因子受体 2 （HER2）是其他癌症抗肿瘤治疗中经过充分验证的靶点。^[10]^,[14] 目前，BTC全球发病率呈现上升趋势，以亚洲国家为常见。^[15]

关于百赫安 ^® （注射用泽尼达妥单抗）

泽尼达妥单抗是一种靶向HER2的人源化双特异性抗体，可与HER2上的两个非重叠的胞外位点近膜胞外结构域4（ECD4）和二聚化结构域2（ECD2）发生特异性反式结合，进而导致肿瘤细胞表面上的受体减少。泽尼达妥单抗可诱导产生补体依赖性细胞毒性（CDC）、抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）和抗体依赖性细胞介导的细胞吞噬作用（ADCP）。这些机制导致体外和体内肿瘤生长抑制和细胞死亡。^[16]

关于百济神州

百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有超过11,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注"百济神州"微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于泽尼达妥单抗为中国BTC患者带来新的治疗选择和支持患者生存获益的能力和可能性；以及在"关于百济神州"标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。关于百济神州更多媒体资源，请访问我们的新闻媒体网站。

*本材料仅在于向公众传递疾病相关知识及医药前沿信息，非广告用途，不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐，亦不能代替医疗卫生专业人士的意见，如有任何问题请向医疗卫生专业人士咨询。

参考文献及注释：

^[1] 公开资料显示，截至2025年5月29日公示获批为止，泽尼达妥单抗是国家药品监督管理局唯一批准用于 HER2阳性胆道癌的抗HER2双抗。在全球范围，泽尼达妥单抗是美国食品药品监督管理局（FDA）目前唯一批准用于 HER2+ 胆道癌（BTC）的抗HER2双抗，尚无其他同类产品获批该适应症：https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-announces-us-fda-approval-ziiherar

^[2] IHC检测即免疫组织化学检测，常用于检测HER 2表达，3+表示阳性

^[3] Harding JJ, Fan J, Oh DY, et al. Zanidatamab for HER2-amplified, unresectable, locally advanced or metastatic biliary tract cancer (HERIZON-BTC-01): a multicentre, single-arm, phase 2b study. Lancet Oncol. 2023 Jul;24(7):772-782

^[4] BENAVIDES M, ANTON A, GALLEGO J, et al. Biliary tract cancers: SEOM clinical guidelines. Clin Transl Oncol,2015,17(12):982-987.

^[5] HUNDAL R, SHAFFER EA. Galbladder cancer: Epidemiology and outcome. Clin Epidemiol, 2014, 6: 99-109

^[6] BRAY F, LAVERSANNE M, SUNG H, et al. Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence andmortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin, 2024, 74 (3): 229-263.

^[7] KHAN SA, THOMAS HC, DAVIDSON BR, et al. Cholangiocarcinoma. Lancet, 2005, 366 (9493): 1303-1314.

^[8] Kim Y, et al. Oncologist. 2024 Aug 5;29(8):e1051-e1060.

^[9] Vogel A, Bridgewater J, Edeline J, et al. Biliary tract cancer: ESMO Clinical Practice Guideline for diagnosis, treatment, and follow-up. Ann Oncol. 2023;34(2):127-40.

^[10] Chakrabarti, S., Kamgar, M., Mahipal, A. Targeted therapies in advanced biliary tract cancer: an evolving paradigm. Cancers. 2020;12(8), 2039.

^[11] Choong-kun Lee, et al. 2025 ASCO GI Abstr. #629.

^[12] Hiraoka N, et al. Hum Pathol. 2020 Nov:105:9-19.

^[13] Vivaldi C, et al. Oncologist. 2020 Oct;25(10):886-893.

^[14] Meric-Bernstam, F., Beeram, et al. Zanidatamab, a novel bispecific antibody, for the treatment of locally advanced or metastatic HER2-expressing or HER2-amplified cancers: a phase 1, dose-escalation and expansion study. The Lancet Oncology. 2022 Dec;23(12):1558-1570.

^[15] 中国临床肿瘤学会(CSCO)胆道肿瘤专家委员会.胆道恶性肿瘤精准检测与分子诊断专家共识[J].临床肿瘤学杂志, 2024, 29(8):797-804.

^[16] Weisser NE, Sanches M, Escobar-Cabrera E et al. An anti-HER2 biparatopic antibody that induces unique HER2 clustering and complement-dependent cytotoxicity. Nature Communications. 2023 Mar 13;14(1):1394.

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