您当前的位置：首页 > 医药健康

罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓®喜获医药界“诺贝尔”奖

2023-11-03 12:30:36

美国纽约2023年10月31日 /美通社/ -- 近日，勃林格殷格翰旗下罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓^®（通用名：佩索利单抗注射液）赢得2023年盖伦奖（Prix Galien USA）“最佳罕见病产品/孤儿药”大奖。在全球范围内，该奖项被认为相当于生物研究与创新领域的诺贝尔奖。

2023年盖伦奖颁奖仪式于10月26日在美国纽约举行，该奖项是生物医学研究和创新领域的最高荣誉，旨在表彰为人类健康做出的杰出科学创新。此次斩获“最佳罕见病产品/孤儿药”大奖是对圣利卓^®创新的临床价值和公司在罕见病研发领域做出贡献的巨大认可！

泛发性脓疱型银屑病（GPP）是一种罕见的、复发性或持续发作的皮肤疾病^[1].[2]。据统计，在中国约100,000人中有1~2人患GPP^[3]。与斑块状银屑病不同，GPP的临床表现为患者皮肤会广泛爆发脓疱，并有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。同时，GPP可反复发作，也可呈持续性发病，并可能伴发肝肾损害，也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。

圣利卓^®于2022年底在中国获批上市，用于治疗GPP发作，填补了该疾病领域的重大临床空白。圣利卓^®是一种靶向作用于IL-36受体的人源化单克隆抗体，IL-36信号通路与GPP的发病机制密切相关，IL-36是导致炎症循环、皮肤炎症、脓疱形成和异常组织重构的主要细胞因子。圣利卓^®通过与IL-36受体结合，阻断IL-36通路活化产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。

圣利卓^®全球关键性Effisayil™ 1 II期临床研究是全球首项针对GPP发作患者进行的国际多中心、双盲、随机对照研究^[4]，覆盖了全球12个国家/地区，包括中国。研究表明：54.3%的患者经圣利卓^®治疗1周便达到脓疱清除；42.9%的患者经圣利卓^®治疗1周可达到皮肤症状清除或几乎清除。同时在整个研究中，圣利卓^®的安全性数据是可接受的，患者常见的不良事件包括发热和轻度至中度感染。

值得一提的是，得益于中国政府鼓励创新和新药加速审评审批政策的推进，圣利卓^®是勃林格殷格翰中国首个与全球同步研发、同步注册、同步获批的创新产品。今年5月，勃林格殷格翰已正式向中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）递交圣利卓^®新适应症上市申请，用于预防GPP发作。此次新适应症递交上市申请早于欧美日，使得圣利卓^®成为首个全球同步研发并率先在华递交上市申请的全球新药，开创了行业先河！

^[1]Kharawala S, et al. The clinical, humanistic, and economic burden of generalized pustular psoriasis: a structured review. Exp Rev Clin Immunol. 2020;16(3):239-252.

^[2] Bachelez, H. Pustular psoriasis: the dawn of a new era. Acta Derm Venereol. 2020;100(3):adv000343

^[3]《我国泛发性脓疱型银屑病的患病率和疾病负担调查：一项基于全国2012-2016年城镇医疗保险数据的估算》，中华医学会第二十七次全国皮肤性病学学术年会，2021年6月

^[4] Bachelez H et al. Trial of Spesolimab for Generalized Pustular Psoriasis. NEJM. 2021;385:2431-40.

本文RSS来源：美通社

TAG：