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美国FDA批准勃林格殷格翰JASCAYD®（nerandomilast）片剂成为十余年来首...

2025-10-10 12:00:16

特发性肺纤维化（IPF）是一种进展性疾病，会导致肺功能持续下降。^[1]此次获批基于两项临床试验，试验结果显示，与安慰剂相比，接受JASCAYD^®治疗可以减缓特发性肺纤维化（IPF）成人患者用力肺活量的下降。^[^2,3]
Nerandomilast为成人IPF患者提供了全新的治疗选择，其安全性良好且耐受性佳。^[^2,3]

德国殷格翰和美国康涅狄格州里奇菲尔德2025年10月10日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰JASCAYD^®（nerandomilast）片剂已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，作为成人特发性肺纤维化（IPF）患者的口服治疗选择。^[^2]JASCAYD^®是首个且唯一获批用于该适应症的选择性磷酸二酯酶4B抑制剂。这是一种全新的作用机制药物，兼具抗纤维化和免疫调节效应，从而减缓特发性肺纤维化患者的肺功能下降。^[^2,3]

南加州大学洛杉矶分校凯克医学院临床医学教授、医学博士Toby Maher表示："今天的里程碑标志着IPF治疗进入了一个新时代。IPF是一种罕见且令人衰弱的慢性疾病，会导致肺功能恶化。Nerandomilast已被证明能够延缓IPF患者的肺功能下降。Nerandomilast是一种备受医生期待的新治疗选择，其安全性良好且耐受性佳，可供医生考虑用于其患者。"

FDA的批准基于两项临床试验数据：FIBRONEER™-IPF (NCT05321069) 和第二项临床试验 (NCT04419506)。FIBRONEER™-IPF试验的主要终点是评估第52周时患者用力肺活量（FVC是肺功能的一项测量指标）^[^4]较基线的绝对变化（单位为mL）。^[^2,3]与安慰剂相比，nerandomilast显著减缓了FVC的下降。^[^2,3]具体而言，接受nerandomilast 18 mg或者9 mg治疗的患者调整后的平均FVC下降值分别为-106 mL和-122 mL，而安慰剂组为-170 mL。^[2]此外，与安慰剂相比，接受nerandomilast 18 mg的患者观察到了早期且持续的治疗效果，FVC较基线的变化曲线随着时间的推移持续分离。^[^2,3]

勃林格殷格翰执行董事会主席、人用药品业务负责人Shashank Deshpande表示："Nerandomilast获得FDA批准对于IPF患者来说是一个关键时刻，这标志着IPF治疗格局在十多年来首次迎来变革。这一里程碑式的进展，得益于FIBRONEER™-IPF试验中nerandomilast令人信服的研究结果，这也彰显我们通过创新疗法改变IPF治疗模式的坚定承诺。"

接受nerandomilast治疗的患者中报告的最常见（≥5%）的不良反应，且发生率高于安慰剂组的情况如下， nerandomilast 18 mg、9 mg和安慰剂组分别为：腹泻（42%、31%、17%）、COVID-19（13%、16%、12%）、上呼吸道感染（13%、11%、10%）、抑郁（12%、11%、10%）、体重减轻（11%、10%、8%）、食欲下降（9%、9%、5%）、恶心（8%、9%、7%）、疲劳（7%、8%、6%）、头痛（7%、6%、5%）、呕吐（6%、5%、5%）、背痛（6%、5%、4%）和头晕（5%、6%、5%）。^[2]

因不良反应导致停药的发生率，在接受nerandomilast（无论是否接受背景抗纤维化治疗）18 mg（15%）和9 mg（12%）治疗的患者中高于安慰剂组（11%）。^[2]导致停用nerandomilast 18 mg和9 mg的最常见不良反应是腹泻（分别为6%和2%）。^[2]

在FDA批准的产品说明书中，没有"警告和注意事项"这一部分。^[2]

"Nerandomilast获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，对于特发性肺纤维化（IPF）患者及其看护者来说，是一个令人振奋的消息，"肺纤维化基金会总裁兼首席执行官Scott Staszak表示："长期以来，我们的IPF患者一直迫切需要新的治疗选择，而nerandomilast的出现为该治疗领域增添了重要的一环。"

关于IPF

特发性肺纤维化（IPF）是较常见的进行性纤维化性间质性肺疾病之一。^[1]其致死率高于多种类型的癌症，五年生存率低于前列腺癌、女性乳腺癌和结肠癌。^[^5,6]IPF显著影响患者的生活质量，且半数患者在确诊后五年内因病去世。^[^7,8]在IPF中，导致肺纤维化的根本原因尚不明确。^[^1]IPF的症状和体征包括持续性干咳、呼吸急促、疲劳以及杵状指（手指末端变宽和变圆）。^[^9]全球可能有多达360万人受到IPF的影响，美国估计约有20万IPF患者。^[^10-13]该疾病主要影响50岁以上的人群，男性患者多于女性患者。^[^14]

关于nerandomilast

Nerandomilast是一种口服的选择性PDE4B抑制剂，已在美国获批用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。^[^2]Nerandomilast获得FDA批准前曾获得优先审评资格和突破性疗法认定。

Nerandomilast用于治疗IPF的注册申请也正在中国、日本和欧盟审查中，并计划随后在其他国家或地区提交注册申请。

References

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2. JASCAYD (nerandomilast) Prescribing Information. Ridgefield, CT: Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc; 2025.

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