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赛诺菲获得维亚臻在研药物普乐司兰钠注射液大中华区权利

2025-08-01 20:30:14

同类首创RNA干扰（RNAi）治疗候选药物将为中国患者提供潜在治疗选择。
赛诺菲将获得普乐司兰钠注射液在大中华区开发和商业化独家许可。维亚臻是Arrowhead 的子公司，此前已获得普乐司兰钠注射液在大中华区的权利。

上海2025年8月1日 /美通社/ -- 全球领先的生物制药公司赛诺菲今天宣布与Arrowhead的子公司维亚臻（Visirna Therapeutics）签署资产购买协议。维亚臻目前在大中华区开发和商业化 Arrowhead 的四种在研心血管代谢候选药物。根据协议，赛诺菲将获得在大中华区开发和商业化在研药物普乐司兰钠注射液（Plozasiran）的权利。普乐司兰钠注射液是 Arrowhead同类首创的RNA干扰（RNAi）治疗候选药物，旨在减少载脂蛋白 C-III（APOC3）的产生，在大中华区，它是家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）和严重高甘油三酯血症（SHTG）的潜在治疗方案。

维亚臻已完成在研药物普乐司兰钠注射液治疗中国FCS患者的一项III期临床试验（CTR20231418/NCT05902598），该试验成功达到了主要疗效终点和所有关键次要终点。维亚臻随后向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交了普乐司兰钠注射液用于治疗FCS的新药申请（NDA），并于2025年1月26日获得NMPA的正式受理。普乐司兰钠注射液用于治疗FCS患者也已获得中国NMPA的突破性疗法认定和优先审评资格。

赛诺菲大中华区总裁施旺表示："很高兴在不到一年的时间里，我们在心血管代谢领域达成了第二项在研创新药物的合作。作为同类首创的RNA干扰（RNAi）治疗候选药物，普乐司兰钠注射液填补了相关空白，未来有望焕发中国SHTG和FCS患者的生命光彩。我们期待与更多合作伙伴一起，推动患者亟需的同类首创、同类最优创新产品在中国的上市，为‘健康中国2030'战略特别是心血管代谢等慢性疾病的防治做出更大贡献。"

Arrowhead 总裁兼首席执行官 Christopher Anzalone 博士表示："2022 年创立维亚臻时，我们坚信大中华区是 Arrowhead 旗下多个心血管代谢疾病RNAi候选药物研发管线中重要的潜在未来市场。维亚臻团队深谙中国复杂的临床、监管和商业环境，并在推动普乐司兰钠注射液顺利完成临床研究、进入监管申报和审批流程方面做出了卓越的贡献。现在，我们期待与赛诺菲的新同事携手合作，并相信他们作为一家在中国拥有强大影响力的全球性公司，已做好了充分的准备。"

资产购买协议交割后，维亚臻将获得赛诺菲1.3亿美元的预付款，并将有资格在普乐司兰钠注射液在中国大陆的各种适应症获批后获得至多2.65亿美元的额外里程碑付款。Arrowhead可获得普乐司兰钠注射液在大中华区产品净销售额的特许权使用费。

关于普乐司兰钠注射液

普乐司兰钠注射液，曾用名 ARO-APOC3，是一种首创的在研 RNA 干扰（RNAi）疗法，旨在减少载脂蛋白 C-III（APOC3）的生成。APOC3 是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节剂。APOC3 通过抑制脂蛋白脂肪酶分解 TRL 以及肝脏内受体吸收 TRL 残余物来提高血液中的甘油三酯水平。普乐司兰钠注射液的治疗目标是降低 APOC3 水平，从而降低甘油三酯水平，并将脂质恢复到更正常的水平。

多项临床研究表明，在研普乐司兰钠注射液可降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）、严重高甘油三酯血症（SHTG）和混合性高脂血症患者的甘油三酯和多种致动脉粥样硬化脂蛋白的水平。迄今为止，普乐司兰钠注射液的耐受性总体良好，报告的治疗中出现的不良事件通常反映了研究人群的合并症和基础疾病。在多个临床研究和不同研究人群中，对于拟上市的 25 毫克剂量，最常见的治疗中出现的不良事件包括新冠肺炎（COVID-19）、上呼吸道感染、头痛、2 型糖尿病和腹痛。

普乐司兰钠注射液正在SUMMIT项目中开展相关临床研究，包括针对 FCS 患者的III期临床试验PALISADE研究、针对 SHTG 患者的II期和III期临床试验 SHASTA 研究以及针对混合性高脂血症患者的 II期和III期临床试验MUIR 研究。

普乐司兰钠注射液用于治疗 FCS 患者已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道认定，以及欧洲药品管理局授予的孤儿药产品认定。在研药物普乐司兰钠注射液用于治疗FCS的上市许可申请已向多家全球监管机构进行了提交，但目前尚未获得任何疾病的治疗审批或批准。

本文RSS来源：美通社

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