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利用CRISPR/Cas9系统可拯救失明小鼠

2017-04-02 02:00:31

　　英国《自然·通讯》杂志发表1项遗传学重要研究成果，1种基因组编辑方法能够禁止小鼠视网膜退化，进而解救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因医治系统，可适用于致使色素性视网膜炎（失明的主要缘由）的各种潜伏遗传缺点。

　　色素性视网膜炎没法治疗、不容易觉察，对患者眼睛造成极大危害而且具有遗传性。该病特点就是视网膜退化，但由于色素性视网膜炎可能由60多种基因的突变引发，因此，想要制定针对性疗法来修复每个具体的基因是非常困难的。

　　视网膜上包括视杆细胞和视锥细胞，而引发色素性视网膜炎的基因突变，首先会致使视杆细胞死亡，继而引发视锥细胞死亡，终究致使患者失明。

　　美国国家眼科研究所研究人员吴志健（音译）及同事此次并没有去医治引发基因突变的疾病，而是测试了1种保存视锥细胞的方法。他们使用了生物医学领域最炙手可热的“明星”技术——CRISPR/Cas9系统，从而使决定视杆细胞身份的基因丧失功能，引诱视杆细胞取得视锥细胞特点，使之能够不受有害致病突变的影响。

　　实验结果显示，在3个视网膜退化小鼠模型中（总计有30只小鼠），该疗法可以禁止视网膜退化并改良视觉。

　　这项研究表明，该方法可能合适用来医治视网膜退化疾病，并且可能适用性广泛，不受不同潜伏遗传突变的影响。

　　总编辑圈点

　　之前基因医治1般是用病毒导入和替换目标基因。CRISPR的好处是它不引入外源基因，避免了相干风险。但怎样输送CRISPR到目标位置让它生效，还是个艰巨的技术挑战。此次在小鼠身上的进展让我们又乐观了1点。我们不能肯定未来CRISPR是不是会成为基因医治的主要工具，但即便不是它，也会有适合的基因工具，完全治愈我们现在束手无策的遗传病，简单到像1次阑尾炎手术。（记者张梦然）

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